Una terapia génica, posible solución a la pérdida muscular en perros

El trabajo sobre la terapia génica para restaurar la fuerza muscular en aquellos perros que padecen miopatía congénita miotubular parece estar avanzando. Cuatro grupos de investigación de Estados Unidos y Francia han encontrado una forma de sustituir con seguridad el gen MTM1 –implicado en la codificación de la enzima miotubulatina– con resultados muy prometedores.

La miopatía congénita miotubular está relacionada con una anomalía en el gen MTM1, ligado al cromosoma X y que codifica una enzima, la miotubularina, relacionada con el crecimiento y la fuerza muscular de estos animales. De manera que dichas mutaciones hacen que esta enzima pierda un 95% de su actividad y, por lo tanto, que la función muscular de los perros afectados no se desarrolle con normalidad.

La terapia génica parece abrir una nueva vía de tratamiento para otras enfermedades heredadas por los perros y para, en un futuro, poder realizar posiblemente un ensayo clínico en seres humanos

La miopatía congénita miotubular suele afectar solo a los machos

Se trata de una enfermedad congénita y suele afectar exclusivamente a los perros machos. Asimismo, acostumbra a manifestarse durante la etapa de cachorro, y en muchas ocasiones es la causa de fallecimiento precoz debido a las dificultades respiratorias que puede provocar en el can.

Se trataba, hasta el momento, de una enfermedad incurable y que provocaba la muerte, no solo de algunos perros, sino también de algunos niños. Algo que, afortunadamente, parece estar cambiando. Y es que gracias a décadas de estudio, los investigadores de Généthon han desarrollado una inyección intravascular de AAV que ha mostrado resultados positivos. Una única inyección ha logrado que los perros sometidos al estudio mejoren su fuerza muscular, su estructura muscular a nivel microscópico y, por ende, vean alargada su esperanza de vida. Todo ello sin que ningún can haya manifestado ninguna respuesta tóxica, ni de inmunidad.

Según explica Martin K. “Casey” Childers, profesor de Medicina de la Universidad de Washington, e investigador principal de dicho estudio, la terapia génica parece abrir una nueva vía de tratamiento para otras enfermedades heredadas por los perros y para, en un futuro, poder realizar posiblemente un ensayo clínico en seres humanos.