Tratamiento de la PTI
Por: Dra. Blanca Sánchez González
Hematología Clínica, Hospital del Mar, Barcelona
Actualizado: 5 de mayo de 2023
El manejo terapéutico de la PTI debe tener en consideración no sólo la cifra plaquetaria, sino también las manifestaciones hemorrágicas y las enfermedades asociadas del paciente.
El objetivo del tratamiento de PTI es conseguir una cifra plaquetaria suficiente (en general >30.000 plaquetas/µl) para prevenir los sangrados con el menor número de efectos secundarios derivados de los medicamentos utilizados. El riesgo de sangrado debe ser individualizado según las enfermedades asociadas, edad del paciente (existe mayor riesgo de sangrado en niños y ancianos) o en aquellos que deban someterse a cirugía mayor, por lo que la cifra plaquetaria que queremos alcanzar con el tratamiento puede variar según estas circunstancias.
Por otro lado, el tratamiento es innecesario en muchos pacientes que tienen PTI. Por ejemplo, en general, los afectados con trombocitopenia leve que no tengan manifestaciones hemorrágicas o enfermedades graves asociadas no se deben tratar. Sin embargo, hay determinadas situaciones en las que estos pacientes deben recibir tratamiento, como son las intervenciones quirúrgicas importantes o el embarazo.
En qué consiste el tratamiento de la PTI
El tratamiento de la trombocitopenia inmune primaria consiste en:
Corticoides
En la actualidad se recomienda la administración de prednisona a dosis de 1 mg por kilo de peso y día durante 21 días, para posteriormente ir bajando la dosis poco a poco. Existen diferentes pautas de tratamiento con otro tipo de corticoides como la dexametasona o la metilprednisolona. Alrededor de un 80% de los pacientes responden a los corticoides. Los efectos secundarios de los corticoides usados a largo plazo son, por ejemplo, la diabetes mellitus, las cataratas, el aumento de peso, la hipertensión arterial o la osteoporosis.
Gammaglobulinas
Las gammaglobulinas intravenosas se pueden usar, asociadas o no a corticoides, si se requiere un aumento rápido (casos urgentes) de la cifra de plaquetas. Las gammaglobulinas son anticuerpos que consiguen inhibir los anticuerpos dañinos que está produciendo el organismo y que están causando la destrucción de las plaquetas. Más del 80% de los casos responden positivamente, pero su efecto es transitorio.
Esplenectomía (extirpación del bazo)
En caso de fracasar al tratamiento corticoideo, bien porque haya habido múltiples recaídas de la enfermedad o porque el enfermo no responda, el siguiente paso es iniciar un tratamiento de segunda línea. La esplenectomía se considera una opción de segunda línea, aunque existen otras opciones con fármacos que se detallarán en los puntos sucesivos. Para indicar una esplenectomía hay que valorar, principalmente, la edad del paciente (en niños no se suele realizar), su estilo de vida, el tiempo transcurrido desde el diagnóstico (se recomienda esperar entre 6-12 meses debido a las curaciones espontáneas), la cifra de plaquetas que tiene el paciente, sus manifestaciones hemorrágicas y sus preferencias terapéuticas. Entre el 75-85% de los pacientes alcanzan una respuesta rápida tras la intervención, siendo en dos tercios de los casos respuestas duraderas. La mortalidad de la esplenectomía es de 0,2-1%. El riesgo de sepsis bacteriana postesplenectomía es de 1%, por lo que se recomienda la vacunación contra meningococo, neumococo y Haemophilus influenzae B antes de la intervención.
Agonistas del receptor de la trombopoyetina (romiplostim y eltrombopag)
Estos fármacos han sido aprobados recientemente para pacientes que no han respondido a la esplenectomía o que no pueden realizarla por contraindicación o imposibilidad de la cirugía. Estos medicamentos han tenido un gran desarrollo científico dentro de ensayos clínicos con humanos y su mecanismo de acción es totalmente diferente al de los fármacos clásicos de la PTI, ya que aumentan la producción plaquetaria estimulando el receptor de la trombopoyetina (TPO) sin modificar la respuesta inmune del paciente. Presentan vías de administración diferentes: eltrombopag se administra por vía oral y el romiplostin por vía subcutánea. Tienen una eficacia de alrededor del 80% y se deben administrar de forma crónica. Las respuestas máximas alcanzadas con ambos fármacos son muy rápidas, en torno a dos semanas, y son duraderas. Los efectos secundarios descritos con mayor frecuencia tras su toma son leves, como el dolor de cabeza, aunque existen otros menos frecuentes que el médico debe controlar. Doptelet® (avatrombopag), desarrollado por Sobi Iberia, es un nuevo receptor de trombopoyetina (AR-TPO) que se administra por vía oral. Fue aprobado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en 2020, está indicado para el tratamiento de la trombocitopenia inmune (PTI) primaria crónica en pacientes adultos que no responden a otros tratamientos –como corticosteroides o inmunoglobulinas, por ejemplo–, y a partir del 1 de julio de 2022 también está incluido en el sistema de sanidad pública en España.
Otros fármacos
Para pacientes con PTI refractarios a esplenectomía y a los agentes trombopoyéticos, las opciones terapéuticas son múltiples, pero la tasa de respuesta y su duración son muy variables. No hay estudios controlados que hayan evaluado o comparado su eficacia. Los tratamientos considerados en estos casos son: agentes inmunodepresores/inmunomoduladores (azatioprina, ciclosporina, danazol, dapsona, micofenolato), rituximab (anticuerpo monoclonal que inhibe el tipo de glóbulo blanco que produce los anticuerpos perjudiciales para el paciente), quimioterapia sola o en combinación, o trasplante de progenitores hematopoyéticos.
Trasfusión de plaquetas
Sólo se realiza si existe una hemorragia con riego vital, pues las plaquetas son destruidas rápidamente y su efecto beneficioso es muy breve.
Consejos para pacientes con PTI
Además de los tratamientos, hay algunos consejos que deben seguir los pacientes con PTI:
Creado: 22 de mayo de 2012
