Primera terapia CAR-T pública aprobada por la AEMPS para tratar la LLA

CAR-T ARI-0001 es el primer medicamento CAR-T –un tipo de inmunoterapia contra el cáncer– aprobado en España por la AEMPS, y ha sido desarrollado por el Hospital Clínic de Barcelona para tratar la leucemia linfoblástica aguda (LLA).
Escrito por: Eva Salabert

10/02/2021

Terapia CAR-T pública aprobada por la AEMPS para tratar la LLA

La terapia CAR-T es un tipo de inmunoterapia contra el cáncer que potencia las funciones del sistema inmune para aumentar su capacidad de combatir enfermedades, y que consiste en extraer linfocitos T (células inmunes) de la sangre del propio paciente, modificarlos genéticamente para que ataquen las células cancerosas sin dañar los tejidos sanos, e infundírselas de nuevo al enfermo para que localicen y eliminen dichas células malignas.

Ahora, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha aprobado CAR-T ARI-0001, un medicamento CAR-T indicado para un subgrupo de pacientes mayores de 25 años con leucemia linfoblástica aguda (LLA), que ha sido desarrollado por el Hospital Clínic de Barcelona, y es la primera terapia CAR-T pública española y la primera desarrollada íntegramente en Europa que es aprobada por un agencia reguladora.

El Hospital Clínic de Barcelona, donde se ha desarrollado el medicamento CAR-T contra la leucemia linfoblástica aguda, es el único que está acreditado para producirlo y administrarlo

El fármaco ARI-0001 ha sido ampliamente evaluado in vitro e in vivo y los ensayos clínicos han mostrado que es seguro y eficaz, con persistencia de células T CAR y que logra la respuesta en pacientes en los que habían fracasado terapias previas. Responsables de Clínic, de la Aemps y del Servicio Catalán de Salud han participado hoy en la presentación oficial del producto, en la que han explicado el proceso que se ha seguido para desarrollarlo “a partir de una molécula propia”, y en el que han formado parte unos 170 profesionales sanitarios.

La nueva terapia contra la LLA solo se administrará en el Clínic

El Hospital Clínic de Barcelona, donde se ha desarrollado el medicamento, es el único que está acreditado por el momento para producirlo y administrarlo, aunque está comenzado una segunda fase de ensayos con nueve hospitales. Los responsables han afirmado en la rueda de prensa que “es un hito para la sanidad pública española”. Este centro sanitario ha obtenido lo que se denomina exención hospitalaria, un mecanismo que le permite ofrecer esta terapia más allá de los ensayos clínicos y con menos datos de los que necesitaría un medicamento comercial para ser aprobado.

“La efectividad de esta CAR-T es de un 50%, pero los tratamientos de última línea no suelen superar beneficios del 10%”

El Dr. Manel Juan, jefe del Servicio de Inmunología del Clínic (CDB), ha destacado que el tratamiento del cáncer a través de inmunoterapia constituye “un cambio importantísimo de paradigma” porque mejora la respuesta “desde dentro” y no desde fuera como sucede con las opciones terapéuticas habituales como la quimioterapia o la radioterapia. Y ha añadido que su “objetivo es dar el mejor tratamiento para nuestros pacientes, esperamos que pueda ir mucho más allá con colaboraciones nacionales e internacionales”.

Las CAR-T, explica, están indicadas en los pacientes que “ya no tienen otra opción”, como “tratamiento de última línea” cuando ya no responden a otros tratamientos como la quimioterapia o el trasplante de médula ósea. “La efectividad de esta CAR-T es de un 50%, pero los tratamientos de última línea no suelen superar beneficios del 10%”, añade Juan.

Según Juan en “un año o año y medio”, en todas las comunidades españolas habrá un centro donde se podrá administrar esta terapia. “Hemos llegado a un punto al que no se había llegado antes desde el sistema público de salud”, afirma el experto para destacar la importancia de que la Aemps haya aprobado la CAR-T desarrollada por el Clínic.

Qué es la leucemia linfoblástica aguda

La leucemia linfoblástica aguda es un tipo de cáncer que tiene su origen en la médula ósea y que puede afectar a personas de cualquier edad. Aunque su incidencia es baja se trata del tipo de cáncer más frecuente en niños y jóvenes menores de 20 años.

El tratamiento del cáncer a través de inmunoterapia constituye “un cambio importantísimo de paradigma” porque mejora la respuesta “desde dentro”

En la mayoría de los casos se desconocen sus causas, pero hay factores de riesgo que favorecen su aparición como alteraciones o enfermedades genéticas, la exposición a rayos X en el útero, o posteriormente a radioterapia o ciertas sustancias químicas (benceno, alquilantes…), haber seguido tratamientos de quimioterapia, tener familiares cercanos con leucemia, etcétera.

Entres sus opciones de tratamiento se encuentran la quimioterapia, la radioterapia, el trasplante de médula ósea, o la terapia dirigida con fármacos u otras sustancias destinados a atacar las células cancerosas de forma selectiva sin dañar las células sanas, entre otros. Las terapias CAR-T también se han empleado con estos pacientes, ya que han demostrado una gran eficacia para combatir la LLA, y en 2018 la Comisión Europea aprobó KYMRIAH, la primera terapia CAR-T indicada para tratar un tipo de leucemia linfoblástica aguda y el linfoma B difuso de célula grande

PUBLICIDAD

PUBLICIDAD