Un trasplante de células madre podría frenar la esclerosis múltiple

En la esclerosis múltiple (EM) se produce una destrucción de la mielina, una sustancia que recubre los nervios, y esto puede provocar muy diferentes síntomas que afectan al movimiento, a la sensibilidad (hormigueo, entumecimiento), a los ojos o a la cognición, entre otros. Se considera una de las principales causas de discapacidad por enfermedad en adultos jóvenes, ya que afecta especialmente a personas de entre 20 y 45 años.

La EM no tiene cura, pero desde hace años se están probando tratamientos destinados a frenar su progresión utilizando lo que se conoce como terapias modificadoras de la enfermedad. Una de estas terapias es el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (TCMHa), que consiste en reiniciar el sistema inmunitario de un paciente, suprimiendo primero su actividad con quimioterapia y reconstruyéndolo después con las propias células madre del paciente, que se han obtenido de su médula ósea o de su sangre antes del tratamiento.

Esto tiene riesgos, ya que la quimioterapia disminuye las defensas del organismo, por lo que es más fácil contraer otras enfermedades. Sin embargo, un nuevo estudio realizado en Suecia ha demostrado ahora que el trasplante de células madre extraídas de la médula ósea o de la sangre de una persona puede ralentizar la progresión de la esclerosis múltiple de forma segura. Los resultados se han publicado en Journal of Neurology Neurosurgery & Psychiatry.

Más de la mitad de los pacientes con esclerosis múltiple mejoraron

Los investigadores decidieron comprobar la seguridad y eficacia del TCMHa para tratar a pacientes con EM recurrente-remitente, que se caracteriza por episodios inflamatorios que provocan diferentes grados de discapacidad. Para ello, seleccionaron a 231 pacientes con EM remitente-recurrente, 174 de los cuales habían sido tratados con TCMHa antes de 2020 (el primero de ellos recibió el tratamiento en 2004). En el momento del tratamiento su edad media era de 31 años y el 64% eran mujeres.

“Creemos que el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (TCMHa) debería incluirse como tratamiento estándar para la esclerosis múltiple muy activa”

Para evaluar la eficacia del tratamiento se llevó a cabo un análisis retrospectivo de los datos recopilados prospectivamente del registro sueco de EM, mientras que la seguridad relacionada con el procedimiento se evaluó analizando datos de registros electrónicos de pacientes que abarcan un período de 100 días después del TCMH. Por término medio, hacía más de tres años que los pacientes habían sido diagnosticados con la enfermedad y habían recibido una media de dos sesiones de tratamiento estándar (fármacos modificadores de la enfermedad) antes del TCMHa; 23 no habían recibido ningún tratamiento.

Alrededor de casi tres años de media después de someterse a un TCMHa, 20 pacientes (11%) recibieron un fármaco modificador de la enfermedad. Los resultados del ensayo mostraron que no había signos de actividad de la enfermedad en casi tres de cada cuatro (73%) personas tratadas después de cinco años y en casi dos tercios (65%) después de 10 años.

Entre los 149 pacientes con esclerosis múltiple que presentaban alguna discapacidad al inicio del estudio, más de la mitad (54%;80) mejoraron, algo más de un tercio (37%; 55) permanecieron estables y alrededor de uno de cada 10 (9%;14) empeoraron. La tasa de recaída anualizada fue de 1,7 el año anterior al TCMH y de 0,035 durante el periodo de seguimiento, que fue de 5,5 años de media; es decir que, por término medio, un paciente tuvo 1,7 recaídas en el año anterior al tratamiento con TCMHa, y 1 recaída cada treinta años después del tratamiento con TCMHa.

Respecto a los efectos adversos, cinco pacientes necesitaron cuidados intensivos y 61 desarrollaron una infección bacteriana en los 100 días posteriores al tratamiento. La neutropenia febril (recuento bajo de glóbulos blancos acompañado de fiebre elevada) fue el efecto secundario más frecuente, afectando al 68% de los pacientes. En 23 pacientes (13%) se observaron otras infecciones víricas, tres experimentaron una reactivación del herpes zóster y en tres se confirmó una infección fúngica localizada. Ninguno falleció como consecuencia del tratamiento.

Los autores reconocen que, al tratarse de un estudio observacional cuyos resultados no se han comparado con un grupo de control, no se pueden sacar conclusiones definitivas, pero destacan que sus hallazgos “demuestran que el TCMHa para la [EM remitente-recurrente] es factible dentro de la asistencia sanitaria habitual y puede realizarse sin comprometer la seguridad”.

“Nuestro estudio corrobora los resultados observados en el único ensayo controlado aleatorizado realizado hasta la fecha –añaden–. Creemos que el TCMHa podría beneficiar a un mayor número de pacientes con EM y debería incluirse como tratamiento estándar para la EM muy activa”, concluyen.