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Nueva inmunoterapia eficaz contra el cáncer infantil más agresivo

Un fármaco inmunoterápico experimental ha logrado destruir las células del neuroblastoma –el cáncer más frecuente en niños– sin causar toxicidad en los tejidos sanos, en pruebas realizadas en cultivos celulares y ratones.
Niña con síntomas de cáncer infantil

La proteína denominada glipicano-2 (GPC2) es la diana terapéutica para acabar con el cáncer.

29 de Septiembre de 2017

Un nuevo tratamiento de inmunoterapia, que todavía se encuentra en fase experimental, ha sido capaz de eliminar células del neuroblastoma, un tipo de cáncer muy agresivo y el más frecuente en niños menores de cinco años, que afecta a uno de cada 7.000 bebés recién nacidos, ya que puede atacar a las células del sistema nervioso durante el desarrollo embrionario. A pesar de los tratamientos, esta enfermedad acaba con la vida de alrededor del 50% de los pacientes.

Los autores del estudio, que se ha publicado en Cancer Cell, son investigadores del Hospital Infantil de Filadelfia (en Estados Unidos), que emplearon la secuenciación genética para identificar las moléculas que son más comunes en la superficie de las células del neuroblastoma que en las células sanas, con el objetivo de que dichas moléculas pudieran desempeñar el papel de diana de un tratamiento de inmunoterapia que no dañase los tejidos sanos del paciente.

Eliminar GPC2 impide la proliferación del neuroblastoma

Encontraron 296 genes diferencialmente expresados, que analizaron hasta encontrar la diana óptima para la inmunoterapia, que resultó ser una proteína denominada glipicano-2 (GPC2), que interactúa con los factores de crecimiento y los receptores de la superficie de las células, interfiriendo en numerosas vías de señalización intracelular que están estrechamente involucradas en el desarrollo del cáncer.

GPC2 es indispensable para que el tumor pueda proliferar, por lo que un fármaco capaz de combatir esta proteína eliminaría las células tumorales sin dañar las sanas

De hecho, parece ser que GPC2 resulta indispensable para que el tumor pueda proliferar, por lo que un fármaco capaz de combatir GPC2 eliminaría las células tumorales sin perjudicar en absoluto a las sanas, limitando también la posibilidad de que el tumor utilizara mecanismos que le permitieran evitar la acción del sistema inmune.

El siguiente paso en la investigación es utilizar una herramienta terapéutica contra esta diana, y los científicos han desarrollado una molécula –D3-GPC2-PBD– en la que han combinado un anticuerpo que identifica GPC2 y un potente medicamento quimioterápico que deteriora el ADN de las células del tumor sin causar toxicidad en los tejidos sanos.

El nuevo tratamiento para el neuroblastoma se ha probado ya en cultivos celulares y en modelos animales (ratones), y ha demostrado su eficacia al destruir las células cancerosas sin dañar las células sanas, por lo que el equipo de investigadores continuará trabajando para perfeccionar la terapia y confirmar su seguridad y eficacia, e incluso con el objetivo de desarrollar otras inmunoterapias selectivas contra GPC2.

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