Un nuevo fármaco experimental podría mejorar el pronóstico de la ELA

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa que afecta a las neuronas motoras que se encargan del control muscular voluntario, provocando una pérdida progresiva de fuerza y movilidad en todo el cuerpo hasta desencadenar la parálisis. Sus efectos son devastadores porque deteriora significativamente la calidad de vida de los pacientes y es incurable; de hecho, se estima que solo el 10% de los afectados sobrevive 10 años tras recibir el diagnóstico.

Por ello, es urgente encontrar tratamientos que consigan reducir o retrasar sus síntomas y mejorar el pronóstico de las personas con ELA. Ahora, Un estudio liderado por investigadores del área de Enfermedades Neurodegenerativas del CIBER (CIBERNED) ha comprobado la capacidad de la molécula MP-010, desarrollada por la spinoff Miramoon Pharma, para mejorar la función motora y prolongar la esperanza de vida en un modelo de ratón de Esclerosis Lateral Amiotrófica.

Un significativo potencial terapéutico en el tratamiento de la ELA

La investigación se enfoca en la modulación de los receptores de rianodina (RyRs), un grupo de proteínas clave en la regulación de los niveles de calcio dentro de las neuronas, un mecanismo crucial para la progresión de la ELA.  El grupo de investigación comprobó que MP-010 estabiliza la función de los RyRs en un modelo murino de ELA, y evaluó su eficacia mediante pruebas de función nerviosa, función muscular, análisis histológicos y tasa de supervivencia. Sus resultados se han publicado en la revista British Journal of Pharmacology.

“Los resultados mostraron que MP-010 preservó la función nerviosa, retrasó la aparición de problemas motores, mejoró la coordinación muscular, mantuvo las conexiones neuromusculares y protegió las neuronas motoras en la médula espinal” asegura Laura Moreno-Martinez, primera autora del trabajo e investigadora del CIBERNED en la Universidad de Zaragoza y el Centro de Investigación Biomédica de Aragón (CIBA).

Los ratones con ELA tratados con MP-010 vivieron más tiempo en comparación con aquellos que recibieron un placebo

“Además –concluye el grupo de investigación– los ratones tratados con MP-010 vivieron más tiempo en comparación con aquellos que recibieron un placebo. Este estudio sugiere que los fármacos dirigidos a los RyRs, como MP-010, podrían tener un potencial terapéutico significativo en el tratamiento de la ELA. No obstante, es necesario realizar más investigaciones para comprender cómo funcionan a nivel molecular y evaluar su viabilidad en pacientes humanos”.

En la investigación también han participado Adolfo López de Munain (Universidad del País Vasco e IIS BioGipuzkoa), Francisco Gil-Bea (Ikerbasque, Universidad de Navarra e IIS BioGipuzkoa), co-fundadores de Miramoon Pharma, y Rosario Osta (Universidad de Zaragoza e IIS Aragón) y Xavier Navarro (Universidad Autónoma de Barcelona).

La colaboración entre los cinco grupos del CIBERNED, dentro de un proyecto cooperativo financiado por CIBERNED, ha sido clave para avanzar en este proyecto, resaltando la importancia de la cooperación multidisciplinar en la investigación biomédica. “La participación de Miramoon Pharma ha sido fundamental, no solo en el desarrollo de MP-010, sino también para acelerar el proceso de drug discovery, subrayando el valor de asociarse con startups innovadoras para impulsar el avance de nuevas terapias” ha destacado el equipo de investigación.

Fuente: CIBER (CIBERNED)