El trasplante de células madre para pacientes con ELA es seguro

Una nueva terapia génica enfocada a proteger las neuronas motoras que mueren en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) ha demostrado ser segura y eficaz en un pequeño ensayo. Una esperanza contra esta enfermedad sin cura.
Escrito por: Natalia Castejón

06/09/2022

Terapia para paciente con ELA

Una nueva terapia génica basada en células madre combinadas con genes ha demostrado ser efectiva y segura para pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Así lo han dado a conocer los investigadores de un pequeño ensayo en pacientes que pertenecen al Cedars-Sinai, un descubrimiento que podría ser un primer paso prometedor en la búsqueda de la cura de esta enfermedad discapacitante que causa parálisis muscular progresiva, privando a los afectados de su capacidad para moverse, hablar y respirar.

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La investigación se ha llevado a cabo con células madre creadas para generar una proteína llamada factor neurotrófico derivado de la línea de células gliales (GDNF). Esta proteína ha mostrado que es capaz de proteger las neuronas motoras enfermas, que son las que transmiten la orden del movimiento del cerebro o médula espinal al músculo, en pacientes con ELA.

Esta terapia experimental se administra a través de la barrera hematoencefálica y el autor principal del estudio, Clive Svendsen, ha declarado que “el uso de células madre es una forma poderosa de entregar proteínas importantes al cerebro o la médula espinal que de otro modo no podrían atravesar la barrera hematoencefálica”.

Las pruebas del estudio, que se ha publicado en la revista Nature Medicine, fueron realizadas en 18 pacientes con esclerosis lateral amiotrófica que fueron tratados con la nueva terapia. Los resultados indicaron que ninguno de ellos tuvo efectos secundarios graves tras el trasplante por lo que resulta seguro en humanos.

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La nueva terapia protege las neuronas motoras dañadas por la ELA

“Pudimos demostrar que el producto de células madre modificadas se puede trasplantar de manera segura en la médula espinal humana. Y después de un tratamiento único, estas células pueden sobrevivir y producir una proteína importante durante más de tres años que se sabe que protege las neuronas motoras que mueren en la ELA”, aclara Svendsen.

Los investigadores descubrieron que con esta terapia las células madre podían llegar a las neuronas motoras alteradas por la ELA y protegerlas del daño

Para que el GDNF pueda atravesar la barrera hematoencefálica necesita el trasplante de células madre que ayuda a que la proteína llegue a su meta, ayudando a proteger a las neuronas motoras delos daños producidos por la enfermedad. Los pacientes con ELA suelen perder la fuerza en las piernas a un ritmo parecido, y para comprobar los efectos de la terapia, los investigadores trasplantaron el fármaco del gen con células madre solo en un lado de la médula espinal, así se podrían ver las diferencias en la pierna tratada y en la que no.

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Los autores desarrollaron un nuevo dispositivo de inyección para poder administrar el fármaco de forma segura en la médula espinal de los pacientes. El nuevo artilugio ha sido llamado CNS10-NPC-GDNF. Los resultados tras un año de seguimiento en los 18 participantes dejaron ver que tanto el fármaco como la forma de administración fue segura y no hubo ningún efecto negativo sobre la fuerza muscular de la pierna tratada en comparación con la que no.

Si bien no se notificaron efectos secundarios graves, el equipo observó que en algunos pacientes las células subieron demasiado en la médula espinal y terminaron en áreas sensoriales, lo que podría haber causado dolor. También vieron crecimientos benignos relacionados con el trasplante de células en algunos de los participantes.

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“Estamos entusiasmados de haber demostrado la seguridad de este enfoque, pero necesitamos más pacientes para evaluar realmente la eficacia, que es parte de la siguiente fase del estudio. Probar que tenemos células que pueden sobrevivir mucho tiempo y que son seguras en el paciente es una parte clave para avanzar con este tratamiento experimental”, ha concluido el Dr. Patrick Johnson, otro de los autores.

Actualizado: 6 de septiembre de 2022

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