Un fármaco experimental, prometedor contra la leucemia mieloide aguda

Un medicamento experimental contra la leucemia mieloide aguda (LMA) –la más común en los adultos–, que ha obtenido excelentes resultados en los ensayos con ratones, se convertirá en el primer tratamiento de este tipo que se probará en los pacientes. El fármaco, denominado ALRN-6924, ha conseguido curar a casi la mitad de los animales que padecían este cáncer, y ha multiplicado por tres la tasa de supervivencia media de los ratones que habían recibido un trasplante de células de leucemia humana, que ha pasado de 50 a 150 días.

El ALRN-6924 actúa a nivel molecular, bloqueando dos proteínas (MDMX y MDM2) para evitar que inactiven p53 –una proteína con la capacidad de suprimir tumores–, lo que permite la proliferación incontrolada de las células cancerosas. Los hallazgos del estudio, que se han publicado en Science Traslational Medicine, darán lugar a dos nuevos ensayos clínicos fase I/II en los que participarán pacientes con LMA y síndrome mielodisplásico en fases avanzadas.

El fármaco ha curado a aproximadamente el 40% de los ratones, que continuaban libres de leucemia más de un año después del tratamiento

Ulrich Steidl, profesor de biología celular y director de este trabajo de investigación, ha afirmado que los resultados obtenidos son relevantes porque el fármaco ha curado a aproximadamente el 40% de los ratones a los que se les ha administrado, lo que significa que continuaban libres de la enfermedad más de un año después de finalizar el tratamiento. Si se confirma su efectividad en los seres humanos constituirá un gran avance porque actualmente solo el 27% de las personas con LMA sobrevive cinco o más años tras el diagnóstico.

Los investigadores han comprobado que ALRN-6924 actúa sobre ambas proteínas – MDMX y MDM2– e impide que interaccionen con p53 en las células cancerosas, y sus efectos se observan tanto en las células de la leucemia, como en las células madre que las producen. Esto, ha explicado, Steidl, resulta clave, ya que estas células madre son las responsables del desarrollo de la LMA, y si el tratamiento no está dirigido a ellas la enfermedad recidivará rápidamente.