La FDA aprueba la primera terapia génica para tratar la beta-talasemia

La FDA estadounidense ha aprobado la primera terapia génica basada en células para tratar la beta-talasemia –un trastorno sanguíneo hereditario– en los pacientes que necesitan transfusiones periódicas de glóbulos rojos.
Escrito por: Eva Salabert

18/08/2022

Muestra sanguínea con beta-talasemia

Zynteglo (betibeglogene autotemcel) es la primera terapia génica basada en células para el tratamiento de la beta-talasemia en pacientes adultos y pediátricos que necesitan transfusiones de glóbulos rojos de manera regular aprobada por la Agencia Americana del Medicamento (FDA).

La beta-talasemia es un tipo de trastorno sanguíneo hereditario que provoca una disminución en la sangre de la hemoglobina normal y de los glóbulos rojos, a través de mutaciones en la subunidad beta-globina, que hace que el insuficiente de oxígeno en el organismo resulte insuficiente. Los niveles reducidos de glóbulos rojos pueden generar diversos problemas de salud, como debilidad, mareos, cansancio, alteraciones en los huesos y complicaciones más graves.

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La talasemia beta dependiente de transfusiones es la forma más grave, y por lo general los afectados necesitan recibir transfusiones de glóbulos rojos de por vida como tratamiento estándar. El problema es que estas transfusiones continuas pueden originar una excesiva acumulación de hierro en el cuerpo que se asocia con múltiples complicaciones de salud, incluidos problemas en el corazón, el hígado y otros órganos.

De 41 pacientes con beta-talasemia que recibieron Zynteglo, el 89% logró la independencia transfusional

“La aprobación de hoy es un avance importante en el tratamiento de la beta-talasemia, particularmente en personas que requieren transfusiones continuas de glóbulos rojos”, ha declarado el Dr. Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA. “Dadas las posibles complicaciones de salud asociadas con esta grave enfermedad, esta acción destaca el compromiso continuo de la FDA de apoyar el desarrollo de terapias innovadoras para pacientes que tienen opciones de tratamiento limitadas”.

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Zynteglo, un tratamiento personalizado de la beta-talasemia

Zynteglo se administra una sola vez en una sola dosis, y cada dosis de Zynteglo es un tratamiento personalizado elaborado con células madre de la médula ósea del propio paciente, modificadas genéticamente para que produzcan betaglobina funcional (un componente de la hemoglobina).

Para comprobar la seguridad y eficacia de esta terapia génica se realizaron dos ensayos clínicos multicéntricos que incluyeron pacientes adultos y pediátricos con beta-talasemia que necesitaban transfusiones periódicas. La eficacia del producto se determinó en función del logro de la independencia transfusional, que se consigue cuando el paciente mantiene un nivel predeterminado de hemoglobina sin precisar transfusiones de glóbulos rojos durante un mínimo de 12 meses. De 41 pacientes que recibieron Zynteglo, el 89% logró la independencia transfusional.  

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Respecto a los efectos adversos más comunes relacionados con Zynteglo se observaron niveles reducidos de plaquetas y otras células sanguíneas, así como mucositis, neutropenia febril, vómitos, fiebre, alopecia (pérdida de cabello), epistaxis (sangrado nasal), dolor abdominal, dolor musculoesquelético, tos, dolor de cabeza, diarrea, sarpullido, estreñimiento, náuseas, disminución del apetito, trastorno de la pigmentación y prurito (picores).

Aunque existe un potencial riesgo de desarrollar cáncer de sangre asociado a esta terapia, no se han dado casos en estudios de Zynteglo, pero es necesario controlar la sangre de los pacientes a los que se administra el tratamiento durante al menos 15 años para detectar cualquier signo de cáncer. Además, se debe monitorizar a los pacientes para observar si se producen reacciones de hipersensibilidad durante la administración de Zynteglo y deben ser monitoreados por trombocitopenia y sangrado.

Actualizado: 18 de agosto de 2022

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