Luz verde a la financiación de Duvyzat para la distrofia muscular de Duchenne

Duvyzat® (givinostat)1, un medicamento huérfano destinado al tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes ambulantes mayores de 6 años que reciben tratamiento concomitante con corticoesteroides y que fue aprobado por la Comisión Europea2 el pasado mes de junio, es uno de los seis nuevos medicamentos cuya financiación ha propuesto la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM), según informan desde el Ministerio de Sanidad3.

La Asociación Duchenne Parent Project España (DPPE)4 considera que la financiación de este fármaco constituye un importante avance en las opciones terapéuticas disponibles para la distrofia muscular de Duchenne –una enfermedad genética degenerativa que afecta a alrededor de 1.000 personas en España– y ofrece nuevas esperanzas para los pacientes y sus familias.

Un hito en el acceso a tratamientos innovadores para la DMD

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es la distrofia muscular más frecuentemente diagnosticada en niños y reduce tanto su calidad, como su esperanza de vida. Se debe a una mutación en el gen que codifica la distrofina y afecta a 1 de cada 5.000 niños en el mundo (alrededor de 20.000 casos nuevos cada año)5. Se caracteriza por una degeneración progresiva de los músculos que provoca la pérdida de su función, por lo que cuando los pacientes tienen unos 12 años necesitan silla de ruedas, y su expectativa de vida promedio es de alrededor de 30 años.

“Aunque no es la cura ni la solución definitiva, marca un hito importante en el acceso a tratamientos innovadores y en el abordaje de la enfermedad”

La propuesta de financiación supone un reconocimiento institucional al valor terapéutico y social de Duvyzat®, así como un avance destacado en el abordaje de la distrofia muscular de Duchenne dentro del Sistema Nacional de Salud. “Esta noticia representa un avance significativo para la comunidad Duchenne en España. Aunque no es la cura ni la solución definitiva, marca un hito importante en el acceso a tratamientos innovadores y en el abordaje de la enfermedad”, ha declarado Silvia Ávila, presidenta de Duchenne Parent Project España en una nota de prensa difundida por la entidad.

Incluir este fármaco en la financiación pública mejorará el acceso para los pacientes, reduciendo las barreras económicas para recibir el tratamiento. “Desde la asociación, se ha trabajado de forma constante y cercana con el Ministerio de Sanidad y las comunidades autónomas para sensibilizar y visibilizar las necesidades reales de las personas afectadas por Duchenne. Este logro es fruto de un esfuerzo conjunto que incluye la participación de pacientes, familias y profesionales en ensayos clínicos”, concluye Silvia Ávila.