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Un nuevo fármaco para leucemia mieloide aguda, aprobado en España

Midostaurina (Rydapt®) es el primer fármaco para tratar la leucemia mieloide aguda que se aprueba en España en los últimos 25 años, y constituye la única terapia indicada para los tres tipos de mastocitosis sistémica avanzada.
Escrito por: Eva Salabert

12/04/2019

Rydapt, primer fármaco para la leucemia en 25 años

Después de 25 años sin novedades en el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA), se ha aprobado en España un nuevo medicamento, midostaurina, comercializado por la farmacéutica Novartis como Rydapt®, que se administra por vía oral y está indicado para pacientes que acaban de ser diagnosticados con esta enfermedad con mutación en el gen FLT3 y que son candidatos a quimioterapia intensiva.

El fármaco, que se ha incluido en el sistema nacional de salud para tratar este tipo de cáncer en combinación con quimioterapia estándar (daunorubicina y citarabina), también se puede emplear como monoterapia para tratar la mastocitosis sistémica agresiva, la mastocitosis sistémica con neoplasia hematológica asociada o la leucemia de mastocitos, que son patologías malignas de la sangre que hasta ahora disponían de opciones terapéuticas muy limitadas.

El nuevo fármaco redujo un 22% el riesgo de muerte

Un ensayo multicéntrico internacional publicado en The New England Journal of Medicine (NEJM), y en el que han participado 717 pacientes, ha demostrado que tras un seguimiento de unos 3,5 años como mínimo, la administración de midostaurina junto a quimioterapia estándar redujo un 22% el riesgo de muerte en comparación con placebo más la quimioterapia. La mediana de supervivencia global fue de 74,7 meses frente a 25,6 meses del grupo placebo.

La administración de midostaurina junto a quimioterapia estándar redujo un 22% el riesgo de muerte en comparación con placebo más la quimioterapia

La LMA es el tipo de leucemia aguda más frecuente en adultos, y cada año se diagnostican entre 5 y 8 casos por cada 100.000 habitantes. Sin tratamiento, esta enfermedad causa la muerte del paciente, y de hecho es responsable de la mayoría de los fallecimientos que se producen anualmente por leucemia (el 40%).

Los expertos han explicado que lo ideal es determinar en un periodo de tres días la presencia o no de mutaciones en el gen FLT3 para poder adaptar la terapia a las posibles interacciones de estas mutaciones con otras.

Iván Álvarez Twose, coordinador del Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla La Mancha (CLMast), ha explicado que los medicamentos que se utilizaban hasta ahora en las mastocitosis sistémicas avanzadas –el interferón y la cladribina– fueron desarrollados hace décadas, y aunque en los últimos años se habían comenzado a usar inhibidores de la tirosina-cinasa, la midostaurina resultará eficaz también para los pacientes con la mutación D816V.

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