Primer fármaco eficaz contra un tumor gastrointestinal mortal

Avapritinib, un fármaco para tratar tumores avanzados del estroma gastrointestinal (GIST) –un sarcoma poco frecuente– con una mutación (PDGFRA D842V) que los hace letales, demuestra un 90% de eficacia en un ensayo.
Escrito por: Eva Salabert

01/07/2020

Primer fármaco eficaz contra un tumor gastrointestinal

Un fármaco denominado avapritinib ha demostrado su eficacia contra un subtipo de tumores avanzados del estroma gastrointestinal (GIST, en sus siglas en inglés) que hasta ahora carecía de tratamiento y causaba la muerte de las personas afectadas en alrededor de un año tras el diagnóstico. En el ensayo clínico –en el que ha participado el Hospital Vall d’Hebron de Barcelona– se probó el medicamento en 56 pacientes con GIST y en 55 de ellos –que presentaban una mutación concreta del cáncer: la PDGFRA D842V– se consiguió reducir el tumor.

GIST, un tumor raro, pero letal

El GIST es un tipo de sarcoma, un tumor poco frecuente, y se estima que constituye entre el 1 y el 3% de todos los tumores gastrointestinales malignos, y esta mutación solo está presente en alrededor del 5% de estos tumores. Sin embargo, el pronóstico de la enfermedad es muy malo y la supervivencia general de los pacientes es de unos 15 meses.

El GIST es un tipo de sarcoma, y aunque es un tumor poco frecuente la supervivencia general de los pacientes es de unos 15 meses

Los resultados del estudio, que se han publicado en The Lancet Oncology, representan un gran avance en la medicina de precisión en cáncer, según ha afirmado César Serrano, oncólogo del Hospital Vall d’Hebron, jefe del Grupo de Investigación Traslacional en Sarcomas del Vall d’Hebron Instituto de Oncología (VHIO) y único investigador español que ha participado en la investigación, que ha añadido que han “conseguido que una mutación concreta se convierta en una diana terapéutica que nos ha permitido desarrollar un tratamiento efectivo”.

Hasta el 85% de los pacientes con GIST presentan una mutación oncogénica en un receptor tirosina quinasa, que puede ser en el gen KIT o en PDGFRA, por lo que ambos constituyen una diana para desarrollar nuevos tratamientos. Y es que mientras que a principios de este siglo se desarrolló un tratamiento –imatinib– que mejoró la supervivencia de las personas con GIST metastásico o irresecable, a los pacientes con la mutación PDGFRA D842V no les beneficiaba ni este ni otros inhibidores tirosina quinasa que se aprobaron posteriormente.

Avapritinib ya ha sido aprobado por la FDA

Avapritinib ha sido aprobado recientemente por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y actualmente se encuentra bajo revisión de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), y según Serrano su aprobación constituirá un hito en oncología porque "se convertirá en el primer tratamiento para los pacientes con GIST que presenten esta mutación”.

Avapritinib logró casi un 90% de éxito, a pesar de que el 96% de los pacientes del estudio tenían enfermedad metastásica

Los resultados del estudio –un ensayo en fase I en el que se comprueba la seguridad del fármaco– han sido muy buenos, ya que se ha conseguido casi el 90% de éxito en una respuesta parcial o completa, y el 96% de los pacientes que han participado en la investigación tenían enfermedad metastásica, y hasta el 61% enfermedad clínicamente avanzada, y las pruebas realizadas con otros fármacos como imatinib, sunitinib y regorafenib –todos inhibidores de tipo 2– demostraron una actividad escasa o nula en este tipo de pacientes, ha explicado Serrano.

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