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Sanidad financiará dos fármacos contra la fibrosis quística

Tras años de negociaciones, los enfermos de fibrosis quística tendrán acceso a dos fármacos financiados por la sanidad pública: Orkambi y Symkevi. Además, la FDA ha aprobado Trikafta, que ayuda a mejorar la función pulmonar.
Escrito por: Caridad Ruiz

22/10/2019

Mujer con fibrosis quística

El Sistema Nacional de Salud financiará dos medicamentos para el tratamiento de la fibrosis quística, Orkambi® y Symkevi®, desde el 1 de noviembre, tal y como se acordó el pasado mes de septiembre en la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos. Culminan así unas tensas negociaciones por el precio de estos fármacos que se iniciaron en junio de 2016 entre el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social y el laboratorio médico, Vertex Pharmaceuticals. El Ministerio proponía el modelo pago por resultados, opción que hasta ahora no aceptaba la farmacéutica. Finalmente, se ha aprobado que el pago de estos fármacos esté condicionado a la respuesta del paciente al tratamiento. Para ello, se ha elaborado un protocolo farmacoclínico, en el que ha participado la Sociedad Española de Fibrosis Quística.

La fibrosis quística es una enfermedad rara genética que provoca la acumulación de un moco espeso en pulmones, el tracto gastrointestinal y en órganos como el hígado o el páncreas. Esas espesas secreciones obstruyen las vías respiratorias y causan infecciones bacterianas graves que provocan un daño pulmonar irreversible y mortal. La patología está causada por las mutaciones en el gen CFTR (regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística, en sus siglas en inglés). La más frecuente es la F508del. Orkambi® y Symkevi® no curan la enfermedad, pero evitan el deterioro de los órganos afectados. Permiten normalizar la proteína CFTR, que mantiene el equilibrio de sal y líquido dentro de las células, y que en estos enfermos se produce de manera incorrecta o incluso no se produce, lo que aumenta la densidad del moco.

La aprobación supone para los pacientes un antes y un después

En total 554 pacientes, 441 adultos y 113 niños, podrán recibir estos fármacos, que se dispensarán en las farmacias hospitalarias tras el diagnóstico de fibrosis quística a causa de una mutación genética. Orkambi® (lumacaftor/ivacaftor) está autorizado para niños de 6 a 11 años con dos copias de la mutación F508del, la más frecuente en los enfermos de fibrosis quística. De Symkevi® (tezacaftor/ivacaftor) se podrán aprovechar los enfermos a partir de los 12 años con dos copias también de esta mutación más alguna de otras 14.

Más de 500 enfermos de fibrosis quísticas en España podrán acceder a Orkambi y Symkevi, que serán financiados por el Sistema Nacional de Salud.

Según manifestaron miembros de la Federación Española de Fibrosis Quística contar por fin con este tratamiento supone “un antes y un después” en la calidad de vida de los pacientes.

Con esta medida, España se suma a 17 países de todo el mundo en el que los sistemas de salud publica financian estos fármacos, Austria, Australia, Dinamarca, Alemania, Irlanda, Italia, Países Bajos, Suecia y Estados Unidos.

La FDA aprueba Trikafta, un fármaco que mejora la función pulmonar

Precisamente, la FDA (Agencia de Alimentación y Medicamentos de EE.UU.) ha aprobado otro medicamento que combina tezacaftor e ivacaftor con otro modulador de la proteína CFTR, elexacaftor, comercializado con el nombre de Trikafta®. Diseñado también por Vertex Pharmaceuticals, va destinado a enfermos de fibrosis quística mayores de 12 años que tienen al menos una copia de la mutación F508del –la mutación de fibrosis quística más común– y supone un beneficio adicional en los pacientes con dos mutaciones.

Elexacaftor y tezacaftor aumentan la cantidad de la proteína CFTR, disminuida en los enfermos de fibrosis quística, e ivacaftor potencia su función. La combinación de estas tres moduladores mejora el equilibrio entre sal y agua que existe dentro de las células. Este medicamento probó su eficacia en dos ensayos clínicos en los que participaron en total 510 pacientes. El nuevo fármaco consiguió un aumento de un 14% en la función pulmonar de los enfermos en comparación con el placebo, y de un 10% en comparación con el tratamiento que solo incluía ivacaftor y tezacaftor. Actualmente se están realizando ensayos clínicos de Trikafta® para niños con fibrosis quística entre 6 y 11 años. Su coste anual se estima en 311,503 dólares.

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