Restauran parcialmente la visión de un ciego con terapia optogenética

Un hombre ciego por retinosis pigmentaria recupera parcialmente la visión con la terapia optogenética, que ha mostrado su eficacia en humanos por primera vez al agregar proteínas de algas sensibles a la luz a las células de la retina.
Escrito por: Eva Salabert

25/05/2021

Restauran la visión de un ciego con terapia optogenética

La retinosis pigmentaria es una enfermedad ocular neurodegenerativa provocada por alteraciones en más de 71 genes que destruye progresivamente las células sensibles a la luz de la retina y causa ceguera y que hasta ahora no tiene un tratamiento curativo. Por ello es tan importante el resultado de un estudio realizado por investigadores de París, de la Universidad de Pittsburgh y Basilea, que han logrado restaurar parcialmente la visión de un hombre ciego de 58 años que fue diagnosticado con esta patología hace 40 años.

Los autores de la investigación, que se ha publicado en Nature Medicine, han empleado para ello una nueva terapia genética, conocida como terapia optogenética, que consiste en identificar, desarrollar y manipular proteínas fotosensibles –que se puedan activar o desactivar con la luz– y que se creó a principios de la década de 2000. Esta técnica ya se había probado en animales y había demostrado su seguridad en primates no humanos, pero es la primera vez que el uso de herramientas optogenéticas consigue una recuperación funcional parcial de cualquier tipo de enfermedad neurodegenerativa en una persona.

“Después de unos meses el paciente comenzó a ver las rayas blancas en un paso de peatones, y tras varias sesiones de entrenamiento pudo reconocer otros objetos, grandes y pequeños”

Las personas con retinosis pigmentaria experimentan un progresivo deterioro en los fotorreceptores en forma de bastón que intervienen sobre todo en la visión periférica y en los receptores en forma de cono que permiten obtener una visión central, lo que tiene como consecuencia diversos síntomas como visión en forma de túnel (reducción del campo visual), reducción de la agudeza visual o ceguera nocturna, y finalmente conduce a la pérdida irreversible de la visión. Aunque la luz llega al ojo a través del cristalino y podría alcanzar el cerebro a través del nervio óptico, la retina que se encuentra entre ambos no funciona.

José-Alain Sahel, presidente de oftalmología de la Universidad de Pittsburgh, director del Centro Oftalmológico UPMC y profesor de la Universidad de la Sorbona en Francia, ha explicado que “el ojo es un sistema muy complejo que permite que nuestra visión se adapte a diferentes niveles de luz”, “pero los sistemas complejos son muy frágiles, por lo que cuando la visión desaparece, quedan pocos tratamientos aparte del uso de prótesis o la reactivación de las células restantes en la retina”.

Activar las células de la retina para restaurar la visión

Para resolver el problema, los investigadores decidieron activar directamente las células nerviosas de la retina que responden a la luz empleando herramientas optogenéticas. Lo que hicieron fue inyectar en el ojo en el que el paciente tenía peor visión un vector asociado a adenovirus con información genética que codificaba la canalrodopsina ChrimsonR, una proteína sensible a la luz que se activa preferentemente por la luz de color ámbar.

Las proteínas de canalrodopsina –presentes en la naturaleza en las algas brillantes– responden a la luz modificando su forma y permitiendo el flujo de iones en el interior y el exterior de las células. El flujo de iones activa las células y hace que las neuronas que se han diseñado para expresar canalrodopsinas se activen y transmitan la señal al cerebro a través de terminaciones nerviosas. El objetivo era activar las células ganglionares de la retina, que recogen las señales de los conos y bastones y las transmiten al cerebro a través del nervio óptico; en este órgano se procesa dicha información para que el individuo la perciba como una imagen visible.

Los científicos tienen la intención de probar la tecnología en más personas en París, Pittsburgh y Londres en cuanto se levanten las restricciones por COVID-19

Los investigadores proporcionaron al paciente unas gafas especiales que disponían de una cámara que detecta los cambios en la intensidad de la luz píxel a píxel como eventos distintos para transformar así la luz que rebotaba en los objetos de su entorno en una sola longitud de onda en el espectro ámbar. La imagen obtenida se proyectaba posteriormente en forma de pulsos de luz en la retina en tiempo real, de forma similar a como lo haría un proyector en la pantalla de un cine.

Tras un proceso de entrenamiento para que el paciente aprendiera a usar la tecnología este fue capaz de localizar e identificar distintos objetos, e incluso contar el número de ellos utilizando el ojo que había recibido el tratamiento. Antes de la inyección, o sin las gafas, el paciente no podía detectar visualmente ninguno de los objetos. Sus ganancias de visión son modestas: no puede ver colores ni discernir rostros o letras, pero es un gran paso para él y muchos pacientes y para las posibilidades de esta tecnología.

Sahel afirma que los hallazgos constituye la “culminación de más de 12 años de trabajo” y que espera que sean un gran avance, ya que aunque “adaptarse a usar las gafas lleva tiempo”, e “inicialmente el paciente no encontró las gafas muy útiles, después de unos meses comenzó a ver las rayas blancas en un paso de peatones, y tras varias sesiones de entrenamiento pudo reconocer otros objetos, grandes y pequeños”. Por ello, estos científicos tienen la intención de probar la tecnología en más personas en París, Pittsburgh y Londres en cuanto se levanten las restricciones por COVID-19.

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