Un 17% más de europeos con fibrosis quística tendrán acceso a moduladores

La fibrosis quística (FQ) vive un punto de inflexión en Europa: dos decisiones regulatorias abren la puerta a tratar a más pacientes, antes y con pautas más sencillas. Con motivo del Día Mundial de la Fibrosis Quística, la Sociedad Española de Neumología y Cirugía Torácica (SEPAR) destaca los avances recientes en el abordaje de esta enfermedad genética, que ofrecen nuevas esperanzas a quienes conviven con ella y a su entorno.

La fibrosis quística es una enfermedad autosómica recesiva que afecta preferentemente a población de origen caucásico. Según la Asociación Española de Pediatría (AEP), su incidencia oscila entre 1 de cada 3.000 y 1 de cada 8.000 nacidos vivos, y se estima que 1 de cada 25 personas es portadora. En su forma clásica y más habitual, cursa con enfermedad pulmonar obstructiva crónica, insuficiencia pancreática exocrina, elevación del cloro en sudor e infertilidad masculina por azoospermia obstructiva.

En este contexto, la Comisión Europea ha ampliado la indicación de Kaftrio® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en combinación con ivacaftor, permitiendo su uso a partir de los 2 años en personas con fibrosis quística que presenten al menos una mutación no clase I en el gen CFTR. Con esta extensión, podrán beneficiarse más del 95–97% de los pacientes de la Unión Europea, lo que supone un incremento del 15–17% de la población tratable respecto a la indicación previa.

La disponibilidad de esta terapia será inmediata en países con acuerdos de reembolso vigentes —Austria, Dinamarca, Irlanda, Noruega, Suecia y Alemania—, mientras que en España queda pendiente incorporar esta ampliación en la cartera del Sistema Nacional de Salud.

Autorizado un nuevo modulador para personas con fibrosis quística a partir de los 6 años 

Además, la Comisión Europea ha autorizado el nuevo modulador Alyftrek® (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor) para personas con fibrosis quística a partir de los 6 años con al menos una mutación no clase I en CFTR. Se trata de la indicación más amplia del mundo para este tipo de fármaco y se estima que podría beneficiar a unas 31.000 personas en la UE.

Alyftrek® recibe aprobación para niños desde los 6 años, con la indicación más amplia del mundo y beneficios para unas 31.000 personas en Europa

Los ensayos clínicos comparativos muestran que Alyftrek® es no inferior a Kaftrio® en función pulmonar y, además, logra una mayor reducción del cloruro en sudor, un marcador que refleja una mejora adicional en la función de la proteína CFTR. Esta señal biológica refuerza su papel dentro del arsenal de moduladores.

Otro punto a favor de Alyftrek® es su pauta: una sola toma al día, un esquema que puede favorecer la adherencia y la tolerabilidad del tratamiento en la vida real. En España, está pendiente el inicio del proceso administrativo para su financiación.

“Estos avances suponen un hito en el abordaje de la fibrosis quística, ya que permiten tratar a más pacientes, más jóvenes y con esquemas más sencillos. El acceso temprano y universal a estos fármacos innovadores es fundamental para cambiar el pronóstico de la enfermedad y mejorar de forma tangible la calidad de vida de quienes la padecen”, afirma el Dr. Carlos Martín de Vicente, coordinador del Área de Neumología Pediátrica de SEPAR.

Para SEPAR, el reto inmediato es convertir el progreso regulatorio en beneficio real: garantizar un acceso rápido y equitativo a las nuevas terapias en todo el territorio español, sin demoras innecesarias entre comunidades ni entre grupos de edad.

En términos prácticos, la ampliación de Kaftrio® desde los 2 años y la llegada de Alyftrek® desde los 6 años significan ampliar el paraguas de candidatos a moduladores y anticipar su inicio en etapas más tempranas de la vida, donde el potencial de impacto sobre la evolución de la enfermedad es mayor.

La combinación de una cobertura potencial del 95–97% con Kaftrio® y la nueva alternativa una vez al día con Alyftrek® configura un escenario en el que hasta un 17% más de pacientes europeos podrían acceder a terapias moduladoras. La prioridad, subraya SEPAR, es que ese avance se traduzca pronto en la práctica clínica en España.

Con estos hitos, el mapa europeo de la FQ se mueve en la dirección de una medicina más inclusiva y eficaz. El siguiente paso depende de los tiempos de financiación nacionales: acelerar el acceso para que ningún paciente quede al margen de los avances que ya están disponibles en países vecinos.

Fuente: SEPAR