Dos nuevos grandes avances en la búsqueda de tratamiento para la ELA

Dos investigaciones han descubierto cómo mueren las neuronas de los pacientes con ELA, así como dos enzimas que podrían ayudar a encontrar un tratamiento para esta incurable enfermedad degenerativa.
Científico en el laboratorio en busca de tratamiento
Las dos enzimas descubiertas podrían ayudar a prevenir la ELA.

La Esclerosis Lateral Amiotrófica es una enfermedad degenerativa que a día de hoy no tiene cura. Sin embargo, dos investigaciones han dado un importante paso en la lucha contra la ELA, pues han descubierto el mecanismo encargado de matar las neuronas de estos pacientes, así como dos enzimas que podrían ayudar a tratar los efectos de esta enfermedad que afecta progresivamente la capacidad motora de los afectados.

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Los científicos del Hospital St. Jude Children’s Research y de la Clínica Mayo, ambas en Estados Unidos, han publicado un estudio en la revista Neuron, en el que identificaron un mecanismo biológico básico que es el encargado de destruir las neuronas durante la ELA, además también hace lo mismo en otro trastorno, en la demencia frontotemporal (DFT). Este hallazgo supone un halo de esperanza para el tratamiento de la Esclerosis Lateral Amiotrófica que, a diferencia de los fármacos actuales, podría prevenir los daños neuronales provocados por la enfermedad y que son los causantes de la pérdida de movilidad.

En el segundo estudio, realizado por miembros de las universidades de Cornell San Francisco, Hamburgo y el Instituto Nacional de Salud (NIH) y que ha sido dado a conocer en la revista Science, se ha conseguido dar con dos enzimas, la DLK y la JNK, que parecen estar vinculadas a la Esclerosis Lateral Amiotrófica y también al alzhéimer. Ambas proteínas están relacionadas con el estrés neuronal, que puede causar la muerte de las neuronas o su propia regeneración.

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Estas dos enzimas han sido utilizadas como diana terapéutica contra estas enfermedades en ratones transgénicos y mediante la inhibición de la actividad de DLK hicieron que los roedores con ELA tuvieran una función cognitiva mejor y vivieran más tiempo. En aquellos que tenían alzhéimer se demostró que habían aumentado sus funciones neuronales y se habían reducido la degeneración de las células nerviosas. Ambos hallazgos marcan un antes y un después, aunque es cierto que precisan de estudios en humanos que confirmen su eficacia.

Los descubrimientos sobre la ELA en detalle

La mutación propia de la ELA se caracteriza por una variación anormal en una proteína conocida como TIA1, que participa en la separación de fases en las células de los pacientes afectados. En este proceso las enzimas se unen en grupos organizados, que reciben el nombre de organelos sin membrana, y al acumularse dentro acaban con las neuronas encargadas del movimiento de los músculos.

Si las pruebas en humanos tienen éxito se podría llegar a prevenir el daño neuronal que provoca la inmovilidad en los pacientes con ELA

Al parecer, junto a este descubrimiento del Hospital St. Jude Children’s Research y de la Clínica Mayo, también se ha encontrado que esta separación anormal podría ser una de las causas del alzhéimer. La esperanza radica en encontrar un tratamiento que pueda recuperar la capacidad de las neuronas de separar los organelos, de esta manera se evitaría el daño neurológico.

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También descubrieron que la acumulación de organelos con las mutaciones TIA1, conocidos como gránulos de estrés en las neuronas, estaban presentes en el tejido cerebral de afectados por Esclerosis Lateral Amiotrófica. En los gránulos se encontró la proteína TDP-43, cuya anomalía se relacionó con el desarrollo de la ELA. Los autores apuntan a que la mejora de los pacientes podría ser conseguido si se aporta equilibrio con un gran número de moléculas reguladoras.

Actualizado: 9 de abril de 2023

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