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Un nuevo fármaco podría frenar la progresión de la fibrosis quística

La progresión de la fibrosis quística podría detenerse gracias a una nueva terapia experimental, basada en la administración de timosina alfa-1, que se ha probado con éxito en ratones y en células aisladas de pacientes.
Paciente recibe fármaco para frenar la progresión de la fibrosis quística

La timosina alfa-1 podría ser un tratamiento de la fibrosis quística con reducida toxicidad.

12 de Abril de 2017

Un nuevo fármaco experimental, que se administra en monoterapia, puede frenar la progresión de la fibrosis quística, una enfermedad genética y crónica que hasta el momento no tiene cura, y que deteriora el aparato respiratorio y el digestivo, entre otros problemas, reduciendo significativamente tanto la calidad como la esperanza de vida de los pacientes, que no suelen superar los 40 años.

La administración de Tα1 permite reducir la inflamación y subsanar los daños que provoca la fibrosis quística en los tejidos de pulmones e intestino

La investigación que ha descubierto el nuevo tratamiento ha sido liderada por investigadores de la Universidad George Washington (en Washington DC, Estados Unidos), y se ha realizado con ratones, a los que se ha administrado timosina alfa-1 (Tα1), un péptido que produce el timo de forma natural, y que tiene la capacidad de corregir los daños que provoca esta enfermedad en los tejidos de los pulmones y del intestino delgado.

Los resultados del estudio, que se han publicado en Nature Medicine, han demostrado que la Tα1 permite reducir la inflamación que provoca la fibrosis quística y, además, acelerar la maduración e incrementar la estabilidad y actividad de la CFTR, una proteína clave para mantener un equilibrio adecuado entre las concentraciones de agua y sal en los pulmones, y cuya función es defectuosa en los afectados por esta patología degenerativa, lo que tienen como consecuencia que sus pulmones sufran una inflamación persistente.

La nueva terapia se ha probado con células aisladas de pacientes, revelando que también subsana los defectos de la proteína CFTR en seres humanos. Los investigadores que han llevado a cabo este trabajo han explicado que Tα1 podría convertirse en un tratamiento de la fibrosis quística eficaz y seguro, gracias también a su reducida toxicidad, que se ha comprobado en su uso como medicamento (comercializado como Zadaxin en 35 países) para tratar diversas infecciones virales –como la causada por el VIH–, inmunodeficiencias y varios tipos de cáncer.

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Miguel Pita

Doctor en Genética y Biología Celular, y autor de 'El ADN dictador'
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