Nuevo fármaco reduce síntomas de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva

30/08/2025
La miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MHO) se caracteriza por un engrosamiento anormal del músculo cardíaco que se produce sin causa conocida y entorpece la salida de la sangre del corazón, lo que provoca síntomas como dificultad para respirar, fatiga y dolor torácico. Suele ser hereditaria y por lo general se transmite de padres a hijos, de forma que si uno de los progenitores está afectado sus descendientes tienen un 50% de posibilidades de heredar la enfermedad, según explican desde la Fundación Española del Corazón.
Un ensayo clínico internacional, coordinado por el doctor Pablo García-Pavía, responsable de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Hospital Puerta de Hierro Majadahonda y líder de un grupo en el Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) e investigador del CIBER de Enfermedades Cardiovasculares (CIBERCV), ha revelado que un medicamento en desarrollo ofrece claros beneficios en comparación con la terapia estándar con betabloqueantes en pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva.
Un antes y un después en el abordaje de esta enfermedad cardíaca
La investigación, denominada MAPLE HCM (Metoprolol vs. Aficamten en pacientes con obstrucción del tracto de salida del ventrículo izquierdo y su relación con la capacidad de ejercicio en miocardiopatía hipertrófica) se ha publicado en la prestigiosa revista The New England Journal of Medicine y sus conclusiones se presentaron durante el Congreso de la Sociedad Europea de Cardiología, celebrado en Madrid.
En el ensayo participaron 175 adultos de cuatro continentes diagnosticados con MHO. A la mitad de ellos se les administró aficamten, el nuevo fármaco desarrollado por la biofarmacéutica estadounidense Cytokinetics, mientras que el resto fue tratado con un betabloqueante, que constituye la terapia habitual para esta enfermedad. Durante 24 semanas de seguimiento, se evaluó la evolución de la capacidad de esfuerzo de los pacientes.
Los datos mostraron que los pacientes que recibieron el nuevo tratamiento no solo lograron mejorar de manera notable su resistencia al ejercicio, sino que también experimentaron una significativa reducción de los síntomas y cambios positivos en la estructura cardíaca. En todos estos aspectos, el nuevo fármaco superó claramente a los betabloqueantes.
Los pacientes que recibieron el nuevo tratamiento mejoraron de manera notable su resistencia al ejercicio y experimentaron una significativa reducción de los síntomas y cambios positivos en la estructura cardíaca
“Durante los últimos 60 años, los fármacos betabloqueantes han sido el fármaco indicado para la miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática, a pesar de la limitada evidencia que existía sobre su eficacia. Sin embargo, los resultados que arroja el estudio MAPLE HCM suponen un cambio de paradigma en el tratamiento de esta enfermedad”, ha declarado el Dr. Pablo García-Pavía, coordinador del ensayo, en una nota de prensa difundida por el Hospital Puerta de Hierro Majadahonda.
“Con estos nuevos hallazgos del estudio MAPLE HCM, a partir de ahora, los pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MHO) sintomática, en lugar de recibir tratamiento con betabloqueante, deberían recibir la nueva medicación una vez que obtenga la aprobación regulatoria, pues ha mostrado mejoras muy significativas que tienen la capacidad de transformar el pronóstico de estos pacientes”, concluye el especialista, que forma parte del selecto grupo de médicos españoles que han conseguido publicar en dos ocasiones como primer autor en The New England Journal of Medicine, considerada la revista médica más influyente del mundo en investigación clínica.
Actualizado: 30 de agosto de 2025