Un fármaco muestra beneficios contra la distrofia muscular de Duchenne

Los pacientes con distrofia muscular de Duchenne experimentan mejoras significativas en la fuerza y resistencia de los músculos con vamorolona, un fármaco con menos efectos adversos que la terapia estándar.
Escrito por: Eva Salabert

29/09/2020

Nuevo fármaco para la distrofia muscular de Duchenne

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad hereditaria y degenerativa que afecta solo a los varones y se trata con elevadas dosis de corticoides, que permiten retrasar su progresión pero tienen efectos secundarios adversos. Sin embargo, el fármaco vamorolona podría constituir una alternativa terapéutica eficaz, ya que un ensayo clínico realizado por Duke Health (Carolina del norte) y otras instituciones muestra que puede mantener o mejorar los beneficios de los actuales tratamientos con esteroides, reduciendo los riesgos asociados a su uso a largo plazo.

Generalmente, la terapia con esteroides es el único tratamiento que ha demostrado su capacidad para ralentizar los síntomas de la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad muscular progresiva e irreversible debida a una incapacidad genética para crear distrofina, una proteína que protege los músculos esqueléticos y el músculo cardíaco del deterioro causado por las funciones normales de contracción y relajación.

Los resultados provisionales del ensayo muestran muchos menos efectos negativos sobre la salud ósea en los pacientes con DMD que han tomado vamorolona

Vamorolona es un esteroide antiinflamatorio que presenta una característica diferencial frente a los otros 33 fármacos incluidos en la clase de corticosteroides, debido a que tiene una interacción distinta con los receptores de glucocorticoides del organismo. Los hallazgos del nuevo estudio, publicados en PLOS Medicine, abren una vía de esperanza para los jóvenes pacientes con DMD porque se podrían reducir los efectos secundarios que se producen con la administración de elevadas dosis de esteroides como la prednisona o el deflazacort, manteniendo la efectividad terapéutica de este tipo de medicamentos.

Mejorías en pacientes con DMD tratados con vamorolona

A pesar de los efectos secundarios asociados a la terapia con esteroides, esta ha demostrado prolongar la movilidad y la esperanza de vida de los pacientes, que ahora suelen alcanzar la década de los 30 años, aunque pueden experimentar fallos cardíacos y respiratorios. El Dr. Edward C. Smith, neurólogo y codirector del Duke Children’s Neuromuscular Program y uno de los investigadores que ha participado en el ensayo, ha explicado que una de las mayores preocupaciones que tenían acerca del tratamiento con altas dosis de esteroides era su impacto sobre el crecimiento y el desarrollo de los huesos, y basándose en los resultados provisionales del trabajo han podido apreciar muchos menos efectos negativos sobre la salud ósea entre los pacientes que han tomado vamorolona.

Los chicos tratados con dos de las dosis más altas de vamorolona durante 18 meses experimentaron mejorías en la fuerza y la resistencia de los músculos

En el nuevo estudio han participado 46 pacientes a los que se ofreció cambiar el tratamiento estándar con prednisona o deflazacort por un tratamiento continuado con vamorolona. Smith ha afirmado que observaron mejoras estadísticamente significativas en los chicos tratados con dos de las dosis más altas de vamorolona durante 18 meses, que experimentaron mejorías en la fuerza y la resistencia de los músculos. Estas mejoras, añade, parecían ser similares a las observadas en chicos tratados con esteroides, según datos de estudios previos sobre la evolución de la DMD.

Además, comprobaron que incluso con las dosis más elevadas de vamorolona los efectos secundarios eran mucho más leves que con los glucocorticoides empleados habitualmente. Este ensayo no ha sido controlado con placebo, pero Smith afirma que se encuentran muy satisfechos con la eficacia y seguridad que ha demostrado el fármaco y que actualmente Duke y otros centros de investigación están llevando a cabo el mayor ensayo con vamorolona controlado con placebo para comprobar si se confirman sus resultados.

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