Un fármaco muestra potencial para tratar la ataxia de Friedreich

El fármaco leriglitazona podría ayudar a mejorar los síntomas neurológicos y cardíacos causados por la ataxia de Friedrich –una enfermedad degenerativa para la que no hay cura–, según un estudio en modelos celulares y animales.
Escrito por: Eva Salabert

26/11/2020

Ataxia de Friedrich: posible tratamiento

Un medicamento para tratar la ataxia de Friedreich, leriglitazona, ha mostrado beneficios en un estudio realizado por investigadores del Grupo de Investigación Bioquímica del Estrés Oxidativo, de la Universidad de Lleida (UdL) y el Instituto de Investigación Biomédica de Lleida (IRBLleida), el Departamento de Fisiología de la Facultad de Medicina y Odontología de la Universidad de Valencia - INCLIVA, el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) y el Departamento de Pediatría y Neurología del The Children's Hospital of Philadelphia, en colaboración con la empresa Minoryx Therapeutics.

La leriglitazona protege las neuronas y puede disminuir la acumulación de lípidos en los cardiomiocitos, las células del músculo cardíaco

La ataxia de Friedrich es una enfermedad rara –afecta a 2-4 personas de cada 100.000– y degenerativa causada por una deficiencia de los niveles de una proteína mitocondrial llamada frataxina, que altera las funciones neurológicas y cardíacas y provoca una progresiva descoordinación del movimiento. Sus primeros síntomas suelen manifestarse en la preadolescencia, y por lo general los pacientes necesitan una silla de ruedas antes de cumplir 20 años de edad. Actualmente no tiene cura.

La leriglitazona protege las neuronas

La investigación, que se ha publicado en Neurobiology of Disease, ha confirmado que la leriglitazona mejora las deficiencias de pérdida de frataxina en modelos celulares, en modelos animales de la enfermedad (ratones) y en muestras de pacientes. De acuerdo con los resultados del trabajo, el fármaco protege las neuronas y puede disminuir la acumulación de lípidos en los cardiomiocitos, las células del músculo cardíaco.

La leriglitazona se suministra por vía oral y tiene efectos antioxidantes, antiinflamatorios y neuroprotectores y actualmente se encuentra en fase II avanzada en los ensayos clínicos para esta enfermedad y en fase II/III para la X-adrenoleucodistrofia, otra patología neurodegenerativa.

Joaquim Ros, responsable del grupo de investigación y catedrático de la UdL, afirma que "este resultado permite estar esperanzados respecto a encontrar fármacos que, ya sea de forma individual o en combinación con otros, permitan mejorar la vida de los pacientes". Y añade que "es obvio que la mejora en las funciones mitocondriales es el caballo de batalla de esta investigación traslacional y que, con esta mejora, permite entrever que pueden mejorarse los síntomas neurológicos".

Fuente: Universidad de Lleida (UdL) e Instituto de Investigación Biomédica de Lleida (IRBLleida)

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