Nuevo nanomedicamento eficaz para tratar una enfermedad de Fabry

Un nanomedicamento para tratar la enfermedad de Fabry –una patología genética rara– desarrollado por el CSIC ha sido designado como medicamento huérfano por la EMA, al demostrar mayor eficacia que las terapias actuales.
Escrito por: Eva Salabert

26/02/2021

Medicamentos en nanopartículas

La enfermedad de Fabry es una enfermedad rara hereditaria que afecta a 2,6 de cada 10.000 personas que residen en la Unión Europea, y se caracteriza por provocar complicaciones cardiovasculares y cerebrovasculares, insuficiencia renal y dolor. Ahora, en el marco del proyecto europeo Smart4Fabry, un nuevo nanomedicamento que ha demostrado su eficacia para tratar esta patología ha sido designado por la Comisión Europea como medicamento huérfano, lo que confirma su efectividad y permitirá que su comercialización.

El fármaco ha sido desarrollado por un equipo coordinado por investigadores del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) y Nora Ventosa, investigadora del ICMAB-CSIC y del Centro de Investigación Biomédica en Red Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN), ha afirmado que “con esta designación hemos alcanzado un gran logro, no solo para los pacientes de la enfermedad de Fabry, sino también para otras patologías que puedan beneficiarse de este mismo enfoque, posible gracias a la nanotecnología”.

La designación de medicamento huérfano es un reconocimiento al beneficio significativo que proporciona la nueva nanomedicina frente a los productos ya autorizados para tratar la enfermedad de Fabry

Los investigadores han desarrollado una nueva nanoformulación de la enzima GLA (nanoGLA) que mejora la eficacia en comparación con el tratamiento de referencia con GLA no nanoformulada. Según ha explicado Ibane Abasolo, investigadora de CIBER-BBN y del VHIR, responsable de los estudios de eficacia en el proyecto, "el producto liposomal de tercera generación que hemos desarrollado ha demostrado, a nivel preclínico, una eficacia mejorada, frente a los tratamientos de remplazo enzimático autorizados. Esta nueva nanomedicina ha demostrado que la estrategia con nanoliposomas resulta altamente exitosa”.

Un nuevo tratamiento para la enfermedad de Fabry

La enfermedad de Fabry se debe a la ausencia o déficit de la enzima α-galactosidasa A –a consecuencia de mutaciones en el gen GLA que codifica esta enzima–, que provoca la acumulación lisosómica de algunas sustancias en las células de gran variedad de tejidos. Los tratamientos disponibles en la actualidad se basan en administrar la enzima por vía intravenosa, pero su eficacia es limitada y presentan una mala biodistribución.

Los medicamentos huérfanos son los que se destinan al tratamiento de enfermedades raras o poco frecuentes y que la industria farmacéutica no suele desarrollar por razones económicas. En el caso de este nuevo fármaco el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP), de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), ha considerado que los resultados que ha mostrado suponen una ventaja clínicamente significativa en comparación con actuales tratamientos de remplazo enzimático.

La designación de medicamento huérfano, no solo constituye un reconocimiento al beneficio significativo que proporciona la nueva nanomedicina frente a los productos ya autorizados para tratar la enfermedad de Fabry, sino que facilitará que esta nueva terapia continúe hacia fases más avanzadas de desarrollo, y le concede una autorización de comercialización de 10 años durante los cuales no se podrán comercializar productos similares, y permite que disponga de protocolos de asistencia y consejo científico gratuitos o con menor coste.

Fuente: Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC)

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