Un fármaco experimental muestra potencial contra el alzhéimer

Un nuevo fármaco experimental desarrollado en Estados Unidos ha revertido los síntomas del alzhéimer en ratones, al potenciar un mecanismo de limpieza celular que elimina las proteínas asociadas a esta demencia.
Escrito por: Eva Salabert

23/04/2021

Fármaco experimental contra el alzhéimer

Una investigación realizada por científicos de la Facultad de Medicina Albert Einstein, en Estados Unidos, ha demostrado que es posible revertir los principales síntomas del alzhéimer en ratones con un nuevo medicamento experimental que funciona potenciando un mecanismo de limpieza celular que digiere y recicla las proteínas anómalas asociadas a la aparición de este tipo de demencia, según se publica en Cell.

“Los descubrimientos en ratones no siempre se trasladan a los humanos, especialmente en la enfermedad de Alzheimer”, ha explicado Ana María Cuervo, titular de la Cátedra Robert y Renée Belfer para el Estudio de las Enfermedades Neurodegenerativas, profesora de biología molecular y del desarrollo, codirectora del Instituto de Investigación sobre el Envejecimiento en Einstein y una de las directoras del trabajo, pero también dice que les animó “encontrar en nuestro estudio que la caída de la limpieza celular que contribuye al alzhéimer en los ratones también se produce en las personas con la enfermedad, lo que sugiere que nuestro fármaco también puede funcionar en los seres humanos”.

Limpieza celular contra las enfermedades neurodegenerativas

La Dra. Cuervo ya había descubierto la existencia de este proceso de limpieza celular que se conoce como autofagia mediada por chaperonas (AMC) en la década de 1990, y la investigadora ha publicado 200 artículos que hablan del papel que desempeña en la salud y la enfermedad.

El envejecimiento reduce la eficacia de la AMC e incrementa el riesgo de que las proteínas anómalas se acumulen y deterioren las células cerebrales

La AMC, sin embargo, va perdiendo eficacia con el envejecimiento, y esto incrementa el riesgo de que las proteínas anómalas se acumulen en forma de ovillos y deterioren las células cerebrales. La presencia de estas acumulaciones de proteínas tóxicas en el cerebro son la principal característica del alzhéimer y el resto de las enfermedades neurodegenerativas.

Los investigadores analizaron en primer lugar si la alteración de la AMC contribuye al desarrollo de alzhéimer modificando genéticamente un ratón con neuronas cerebrales excitadoras que carecían de AMC. Comprobaron así que la falta de la AMC en un tipo de célula cerebral fue suficiente para provocar una pérdida de memoria a corto plazo, y otros problemas como el deterioro de la marcha que suelen aparecer en los modelos de ratones de la enfermedad de Alzheimer.

Los medicamentos capaces de reactivar la AMC pueden constituir una esperanzadora nueva vía terapéutica para el tratamiento de las enfermedades neurodegenerativas

La proteostasis o capacidad de las células para regular las proteínas que contienen también se vio significativamente alterada a causa de la falta de AMC, y las proteínas que normalmente son solubles se habían convertido en insolubles y esto aumentaba el riesgo de que se agrupasen en agregados tóxicos.

Los resultados del trabajo muestran que hay una interacción dinámica entre la AMC y la enfermedad de Alzheimer, que se caracteriza porque la falta de AMC en las neuronas favorece la aparición de esta demencia, y viceversa, y sugieren que los medicamentos capaces de reactivar la AMC pueden constituir una esperanzadora nueva vía terapéutica para el tratamiento de las enfermedades neurodegenerativas.

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