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Una nueva terapia reduce la progresión del párkinson en ratones

Una nueva terapia probada en ratones logra retrasar la progresión del párkinson al reducir la expresión del gen de la alfa-sinucleína, lo que estimula la liberación de dopamina y serotonina, mejorando la neurotransmisión.
Escrito por: Eva Salabert

09/02/2018

Personal sanitario tratando a paciente de parkinson

ASO (antisense oligonucleotide) es una molécula usada en terapia génica para inhibir o silenciar genes.

Un nuevo tratamiento desarrollado por investigadores españoles, que consiste en inhibir la síntesis de la alfa-sinucleína, una de las principales proteínas involucradas en el desarrollo de párkinson, ha sido probado en modelos animales (ratones), en los que ha conseguido reducir la progresión de la enfermedad.

Para inhibir la síntesis de la citada proteína, que se acumula en las neuronas dopaminérgicas y otras zonas del sistema nervioso, alterando la función del circuito dopaminérgico y provocando síntomas motores como temblores o lentitud de movimiento, los investigadores han administrado a los ratones por vía intranasal un oligonucleótido inhibitorio, ASO (antisense oligonucleotide), una molécula formada por secuencias cortas de ADN o ARN, que se emplean en terapia génica como estrategia para inhibir o silenciar genes.

Al acumularse en el cerebro de los animales, el oligonucleótido ha provocado una disminución de la expresión del gen de la alfa-sinucleína en un tipo determinado de neuronas, y esto, según han explicado los científicos, estimula la liberación de dopamina y serotonina, mejorando la neurotransmisión.

Los hallazgos facilitan el conocimiento del papel que desempeña la alfa-sinucleína a nivel fisiológico y demuestran que se podrían retrasar los síntomas del párkinson

Retrasar la progresión de los síntomas del párkinson

La investigación, que se ha publicado en Molecular Therapy, y ha sido liderada por Miquel Vila, investigador en Vall d'Hebron Instituto de Investigación (VHIR) y Analía Bortolozzi, investigadora del equipo Neurofarmacología y Neuropatología Experimental del Idibaps y del IIBB-CSIC, está aún en fase preclínica, pero sus autores han explicado que sus resultados facilitan el conocimiento del papel que desempeña la alfa-sinucleína a nivel fisiológico y, sobre todo, demuestran que estos nuevos abordajes terapéuticos podrían retrasar la progresión de los síntomas del párkinson.

Esto representa un esperanzador avance, porque en la actualidad el párkinson, que afecta a más del 1% de la población y constituye la enfermedad neurodegenerativa más frecuente tras el alzhéimer, no tiene cura, y algunos pacientes no responden al tratamiento utilizado para mejorar la sintomatología.

 

 

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