España financia nueva terapia para niños con atrofia muscular espinal

30 niños con Atrofia Muscular Espinal (AME), la causa genética más frecuente de mortalidad infantil, podrán beneficiarse de Zolgensma, el fármaco más caro del mundo, una nueva terapia génica incluida en el SNS que mejora su calidad de vida.

01/12/2021

Nueva terapia para niños con atrofia muscular espinal

El Ministerio de Sanidad ha incluido Zolgensma en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS), un nuevo tratamiento de terapia génica destinado al tratamiento de determinados tipos graves de la enfermedad denominada Atrofia Muscular Espinal (AME) para el tratamiento de pacientes con AME tipo 1 y presintomáticos.

Se estima que se van a beneficiar al año unos 30 pacientes pediátricos de esta enfermedad neurodegenerativa que afecta a las neuronas motoras del asta anterior de la médula espinal; un trastorno genético de carácter autosómico recesivo que se considera una enfermedad rara, y que representa la causa genética más frecuente de mortalidad infantil en menores de dos años. Un problema que debilita los músculos de tal manera que el paciente ve afectado desde el habla a su capacidad para hablar o tragar. Según datos de la fundación FundAME, se estima que hay entre 800 y mil personas en España que sufren atrofia muscular espinal (AME). 

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El nuevo medicamento Zolgensma, que está considerado como "el medicamento más caro del mundo", con un coste 1,95 millones de euros por inyección, se administra por vía intravenosa en una única dosis, tiene como principio activo Onasemnogén abeparvovec. Se trata de un medicamento de terapia génica que con su administración consigue aumentar los niveles de expresión de la proteína SMN en las motoneuronas, lo que supone un nuevo abordaje de la causa de esta enfermedad monogénica. Como explica en El País Vicente Arocas, de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), “el medicamento se administra con una sola inyección intravenosa que introduce el gen y hace posible que el organismo palie esta carencia”. 

Onasemnogén abeparvovec es el primer medicamento de terapia génica incluido en la prestación farmacéutica para el tratamiento de pacientes con AME tipo 1 y presintomáticos. Se trata del segundo medicamento para el tratamiento de pacientes con AME, tras la inclusión del medicamento cuyo principio activo es nusinersen en marzo de 2018.

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El tratamiento debe ser iniciado y administrado en centros sanitarios y supervisado por un médico con experiencia en el manejo de pacientes con AME.

Financiado por el SNS desde el 1 de diciembre

Con la financiación de este nuevo medicamento de terapia génica, España se sitúa entre los países de la Unión Europea con mayor número de medicamentos de terapias avanzadas financiados por los sistemas sanitarios públicos.

La financiación pública será efectiva desde el próximo 1 de diciembre y se medirán sus resultados a través de VALTERMED, sistema de información corporativo del SNS para la medición de los resultados en salud en la utilización de medicamentos.

La fijación de precio de este medicamento fue acordada en la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) en la reunión celebrada el 28 de octubre de 2021 y se basa en un modelo de financiación mixto compuesto por un acuerdo de pago por resultados y un acuerdo de pago por volumen.

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Asimismo, se han consensuado unos criterios de elegibilidad que identifican a los pacientes en los que se espera, en base a la evidencia de los ensayos clínicos, beneficio clínico, es decir, tanto mejora en la calidad como en la esperanza de vida de los pacientes que lo reciban.

Actualizado: 2 de diciembre de 2021

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